4月27日晚间，科创板创新药企首药控股（688197.sh）披露年报和一季报。报告显示，公司SY-707、SY-3505、SY-5007等核心自研产品取得关键性临床进展；同时，研发投入力度继续加大，全年研发支出1.99亿元，同比增长27.16%；多款具有前瞻性的优质临床前候选化合物被成功发现，公司管线进一步丰富，靶点及适应症更加多元。

核心产品取得里程碑进展 两款产品获附条件批准上市资格

首药控股深耕小分子创新药领域，产品立项以临床价值和市场竞品差异化为导向。近年，公司全力推动全链条自主研发，核心自研产品陆续取得关键里程碑进展。

(相关资料图)

具体来看，目前管线中研发进度最靠前的二代ALK抑制剂SY-707，两个关键注册临床试验分别于2022年8月（克唑替尼耐药非小细胞肺癌患者二线用药的关键Ⅱ期临床试验）和2021年12月（ALK阳性初治患者一线用药的Ⅲ期试验）完成全部受试者入组。目前这两个关键临床试验均在进行主要数据的整理和统计，公司已经就药学研究部分与CDE展开了Pre-NDA的沟通交流。在其他潜在适应症的探索方面，SY-707联合特瑞普利单抗和吉西他滨治疗晚期胰腺癌的临床Ⅰb/Ⅱ期研究于2022年6月正式启动。

从已有的临床研究结果来看，SY-707在晚期ALK阳性非小细胞肺癌治疗中体现出具有相当竞争力的疗效水平；安全性上，SY-707在眼部疾病、神经系统疾病、皮肤及皮下组织疾病、心脏疾病等方面相关不良反应发生率整体低于同类药物。

核心产品三代ALK抑制剂SY-3505是目前研发进展最快的国产三代ALK抑制剂，已于近期获得CDE批准的附条件上市资格，用于治疗二代ALK抑制剂耐药的患者。目前首药控股正在全国范围内启动多家研究中心，快速推进该关键Ⅱ期临床试验。

已有的临床结果显示，SY-3505展现出了具有竞争力的疗效和安全性数据，在ALK抑制剂耐药患者（尤其是二代耐药）体内表现出了明显的抗肿瘤活性，而且耐受性良好，不良反应发生率较低。

另一款核心产品SY-5007作为首个进入临床研究阶段的完全国产的高选择性RET抑制剂，在RET阳性实体瘤（包括非小细胞肺癌、甲状腺癌等）患者中体现出良好的临床活性与安全性。基于已有的临床试验结果，2023年1月，SY-5007 获得了CDE批准的附条件上市资格，用于治疗RET阳性非小细胞肺癌患者（包括初治和经治患者）。目前公司正在全国多家研究中心开展该关键性Ⅱ期临床试验，加速受试者入组。经查询，目前除两款进口同类药物获附条件批准上市外，尚无国产的高选择性RET抑制剂获批上市，国内RET阳性非小细胞肺癌等实体肿瘤患者存在未被满足的临床需求。

除上述产品外，首药控股另有其他在研管线20个，其中一个合作研发的品种已申报NDA，其他品种有10个进入Ⅰ期临床试验，有1个已取得临床试验批准通知书，此外还储备了多个处于临床前研究阶段的候选创新药物。

加大研发投入布局肿瘤管线市场前景广阔

从研发管线可见，首药控股对常见大适应症肿瘤靶点进行了全面布局，覆盖肺癌、结直肠癌、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、肝细胞癌、乳腺癌、胰腺癌等多种适应症。研发管线梯次分明，不仅包含ALK抑制剂、BTK抑制剂等成熟靶点产品，也包含新星靶点产品，如“不限癌种”靶点RET抑制剂SY-5007，泛肿瘤靶点WEE1抑制剂SY-4835等。其中多款自研产品具有国际新、国内优水平。

为更好地支持和保护候选药物的知识产权、临床和商业价值，报告期内，公司还在全球范围内新申请发明专利52项，并获得40项授权；截至2022年末，公司累计取得发明专利199项，其中境内专利61项，境外专利138项，覆盖了药物分子结构、制备工艺及配方、用途等。

抗肿瘤药品在中国具有巨大市场潜力。仅以ALK抑制剂为例，由于2021年之前进入医保的ALK抑制剂均为进口产品，医保降价前相对价格较高，且进入医保时间相对较晚，因此ALK抑制剂整体市场销售放量较晚，近两年来增长迅速。据统计，2021年，中国ALK抑制剂市场规模为34.6亿元；随着相关靶向药物的陆续推出及普及，预计到2030年中国ALK抑制剂市场将达138.8亿元，市场空间广阔。

此外，由于ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者耐药原因及对药物的敏感性、耐受性不同，以及不同ALK抑制剂的作用效果及产生的不良反应存在差异，不同二代ALK抑制剂之间均存在各自的市场机会。三代ALK抑制剂目前全球仅有一款获批上市，我国ALK抑制剂耐药的ALK阳性非小细胞肺癌患者（尤其是二代ALK抑制剂耐药患者）存在巨大的未被满足的临床需求。

首药控股作为国内唯一一家同时拥有二代药物和三代药物的企业，可以充分发挥二代药物和三代药物的序贯治疗潜力，使治疗效果更有保证。同时，也可降低公司的综合成本，使患者用药负担更低，扩大用药患者范围，为产品提供独特的市场竞争力。